glycogen storage disease/nicotina

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Production of a functional human acid maltase in tobacco seeds: biochemical analysis, uptake by human GSDII cells, and in vivo studies in GAA knockout mice.

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Genetic deficiency of acid alpha glucosidase (GAA) results in glycogen storage disease type II (GSDII) or Pompe's disease. To investigate whether we could generate a functional recombinant human GAA enzyme (tobrhGAA) in tobacco seeds for future enzyme replacement therapy, we subcloned the human GAA

Expression of a Functional Recombinant Human Glycogen Debranching Enzyme (hGDE) in N. benthamiana Plants and in Hairy Root Cultures.

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Glycogen storage disease type III (GSDIII, Cori/Forbes disease) is a metabolic disorder due to the deficiency of the glycogen debranching enzyme (GDE), a large monomeric protein (about 176 kDa) with two distinct enzymatic activities: 4-α-glucantransferase and amylo-α-1,6-glucosidase.

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