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myotonic dystrophy/cansancio

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3 resultados

Assessing Clinical Endpoints and Biomarkers in Myotonic Dystrophy Type-1 and Type 2 (ASCEND-DM)

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Objective: Myotonic dystrophy type 1 (DM1) and type 2 (DM2) are the most common inherited skeletal myopathies in adults. RNA toxicity is the core disease mechanism, good molecular targets have been identified and there has been rapid progress in developing targeted therapies. However, incomplete

Screening Questionnaire for Respiratory Muscle Weakness and Sleep-disordered Breathing in Neuromuscular Disorders

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SDB is a promiment clinical feature of various neuromuscular disorders including amyotrophic lateral sclerosis (ALS), spinal muscular atrophy (SMA), and myopathies such as myotonic dystrophy type 1, Pompe disease, and limb-girdle muscular dystrophies (LGMD). In ALS, SMA, LGMD and Pompe disease, SDB

Memory and Attention Problems in Lupus: New Treatment Trial With Modafinil

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This is a 6-week pilot and feasibility single-arm, open-label trial of modafinil 200mg orally every morning to improve cognitive efficiency in systemic lupus patients with cognitive difficulties in daily life. Cognitive dysfunction is a well-recognized manifestation of systemic lupus erythematosus
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