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BACKGROUND
Gene therapy using autologous peripheral blood lymphocytes (PBLs) has been used to produce adenosine deaminase with which to treat patients with severe combined immunodeficiency. Patients with mucopolysaccharidosis type II (MPS II) lack iduronate-2-sulfatase (IDS), and serial PBL gene
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Mucopolysaccharidosis type II (MPS II) is a rare lysosomal storage disease (LSD) involving a genetic error in iduronic acid-2-sulfatase (IDS) metabolism that leads to accumulation of glycosaminoglycans within intracellular lysosomes. The primary treatment for MPS II, enzyme replacement therapy, is
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