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Currently no approved treatment exists for fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) patients, and disease progression results in severe restriction of joint function and premature mortality. LDN-193189 has been demonstrated to be efficacious in a mouse FOP disease model after oral administration.
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Increased urinary output of total hydroxyproline, hydroxylysine and uronic acid was found in two patients suffering from fibrodysplasia ossificans progressiva. Before treatment of one of the patients, the high molecular weight peptide fraction deriving from newly synthesised collagen was
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