myotonic dystrophy/galium

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Optimization of the Linker Domain in a Dimeric Compound that Degrades an r(CUG) Repeat Expansion in Cells

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RNA repeat expansions are responsible for more than 30 incurable diseases. Among them is myotonic dystrophy type 1 (DM1), the most common form of adult on-set muscular dystrophy. DM1 is caused by an r(CUG) repeat expansion [r(CUG)^exp] located in the 3' untranslated region (UTR) of the

Structure-Specific Cleavage of an RNA Repeat Expansion with a Dimeric Small Molecule Is Advantageous over Sequence-Specific Recognition by an Oligonucleotide.

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Myotonic dystrophy type 2 (DM2) is a genetically defined muscular dystrophy that is caused by an expanded repeat of r(CCUG) [r(CCUG)^exp] in intron 1 of a CHC-type zinc finger nucleic acid binding protein (CNBP) pre-mRNA. Various mechanisms contribute to DM2 pathology including

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