glycogen storage disease type ii/náusea

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Albuterol as an adjunctive treatment to enzyme replacement therapy in infantile-onset Pompe disease.

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BACKGROUND Early initiation of enzyme replacement therapy (ERT) with recombinant human acid alpha-glucosidase is an effective treatment for patients with infantile-onset Pompe disease (IOPD) but cannot prevent a slow progression of myopathy. Albuterol has been shown to be helpful in adult patients

A study on the safety and efficacy of reveglucosidase alfa in patients with late-onset Pompe disease.

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Late-onset Pompe disease is a rare genetic neuromuscular disorder caused by lysosomal acid alpha-glucosidase (GAA) deficiency that ultimately results in mobility loss and respiratory failure. Current enzyme replacement therapy with recombinant human (rh)GAA has demonstrated efficacy in subjects with

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